Muskelsvind kan behandles med designede proteiner i fremtiden?

Mange børn med spild af muskler kan aldrig gå uafhængigt, og deres forventede levetid er markant reduceret. Specielt designede proteiner giver nu håb om nye behandlingsmuligheder. (Billede: bluraz / fotolia.com)

Ny terapimulighed mod spild af muskler er udviklet
Muskelsvind kan undertiden være livstruende, og behandlingsmulighederne har hidtil været meget begrænsede. Forskere ved Biozentrum ved Universitetet i Basel har nu udviklet to proteinblokke, der kan bruges til at behandle en særlig arvelig form for muskelsvaghed. I dyremodellen kunne spild af muskler med succes stoppes med de designede proteiner.

'

”Hos mennesker, der lider af muskelsvind, mangler vigtige byggesten ofte i cellestrukturen,” forklarer forskerne. Celleskelettet, der holder muskelfibrene sammen og beskytter dem mod skader, kan ikke udføre sin funktion, musklerne bliver magtesløse og stadig svagere. Forskergruppen ledet af professor Markus Rüegg fra Biozentrum ved universitetet i Basel har nu formået at stabilisere celleskelettet med to designede proteinbyggesten og dermed genoprette styrke og styrke i muskelvævet. Forskerne offentliggjorde deres undersøgelsesresultater i tidsskriftet "Science Translational Medicine".

Mange børn med spild af muskler kan aldrig gå uafhængigt, og deres forventede levetid er markant reduceret. Specielt designede proteiner giver nu håb om nye behandlingsmuligheder. (Billede: bluraz / fotolia.com)

Medfødt muskeldystrofi, en alvorlig form for muskelsvind
Ifølge forskerne er forskellige muskelsygdomme, der udløses af defekt genetisk sammensætning, opsummeret under udtrykket muskelsvind. Den såkaldte medfødte muskeldystrofi er en sjælden, men meget alvorlig form for muskelsvind. Sygdommen opstår umiddelbart efter fødslen eller i barndommen, og de ramte kaldes også "slappe børn", fordi deres muskler ikke er spændte og svage, forklarer undersøgelsens første forfatter, Judith Reinhard. Sygdommen forværres med alderen, da musklerne kontinuerligt nedbrydes. Berørte børn lærer ofte aldrig at gå uafhængigt, og åndedrætsmusklerne påvirkes også, fortsætter eksperten.

Ingen lægemidler tilgængelige til behandling indtil videre
Til dato er der ingen lægemidler, der kan stoppe udviklingen af ​​medfødt muskeldystrofi. Forventet levetid er derfor meget lav, og mange af de berørte dør, inden de når voksenalderen, rapporterer forskerne. Den specielle form for muskelsvaghed er baseret på en genetisk defekt i det, der kaldes laminin-α2. Denne centrale komponent i det ydre celleskelet forbinder sidstnævnte med den indre del af muskelfibrene og sikrer således sammenhængen i vævet. Hvis der er genetiske defekter i laminin-α2, er musklerne ekstremt ustabile ifølge forskerne, og selv normal stress fører til betændelse, beskadigelse og i sidste ende til nedbrydning af muskelfibre.

Designede proteiner med succes testet
Hos mennesker, der ikke kan producere laminin-α2, ifølge forskerne, tager en anden laminin sin plads, som er kendt som laminin-α4. Dette opfylder imidlertid opgaverne langt værre, da det ikke er særlig godt indbygget i celleskelettet. Med de nyudviklede proteiner er det dog lykkedes forskerne at bruge dyremodeller til at forbedre de syge dyrs muskelstyrke og kropsvægt og at forlænge deres levetid betydeligt. De to proteiner bidrager til, at laminin-α4 kan binde og forankre bedre med muskelcellen og med hinanden, forklarer eksperterne.

Næsten normal forventet levealder nået
"Hos dyr med en laminin-α2-defekt forbedredes muskelspænding og styrke samt kropsvægt markant," rapporterer professor Rüegg. Ved hjælp af forbindelsesstykkerne var det muligt at stabilisere muskelfibrene. "Vi var især glade for at se, at de dyr, der blev behandlet med linkerproteinerne, havde en næsten normal forventet levetid," understreger studielederen. Nogle dyr er endda blevet ældre end deres sunde søskende. "I fremtiden kunne de to designede linkerproteiner muligvis bruges i genterapi til behandling af medfødt muskeldystrofi," konkluderer professor Rüegg. (fp)

Tags.:  Skrog-Torso Hausmittel Ekstremiteter